Newsy

Rośnie liczba Polaków chorych na nowotwory krwi. Część z nich można uratować za pomocą nowoczesnych leków, ale w Polsce nie wszystkie są refundowane

2017-05-22  |  06:35
Mówi:Jacek Gugulski, prezes Stowarzyszenia PBSz, Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi

prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii

  • MP4
  • W ciągu kilkunastu lat liczba Polaków chorych na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie. Problemem w ich leczeniu jest utrudniony dostęp do nowoczesnych terapii. Pacjenci z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną, którzy nie odpowiadają na dostępne leczenie (np. z powodu mutacji T315I) za pomocą inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) lub u których terapia przestała być skuteczna na skutek lekooporności, mogliby skorzystać z terapii ratującej życie za pomocą ponatynibu, niestety na skutek nieporozumienia niedostępnej w Polsce. Lek mógłby zahamować postęp choroby, dzięki czemu pacjenci mogliby wrócić do aktywności życiowej i zawodowej lub doczekać do zabiegu przeszczepienia szpiku.

    – Nowoczesne terapie celowane, które działają w określonych mutacjach, tam, gdzie inne terapie już nie mają zastosowania, w zaostrzonej chorobie nowotworowej pozwalają pomóc pacjentom onkologicznym za pomocą leków. Pacjent zamiast leżeć w szpitalu i przyjmować chemioterapię, może normalnie funkcjonować – przekonuje w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Biznes Jacek Gugulski, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową, przedstawiciel Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi.

    Z raportu Instytutu Ochrony Zdrowia wynika, że w ciągu ostatnich 25 lat liczba Polaków chorych na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie. W 1990 roku na choroby te cierpiało 9 osób na 100 tys. mieszkańców, dziś liczba ta zwiększyła się do blisko 17. Rocznie diagnozę słyszy ok. 2 tys. osób. Wśród nich są osoby cierpiące na choroby rzadkie, dużą grupę stanowią też chorzy na przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną.

    – Od pewnego czasu walczymy o dostęp do leczenia dla bardzo wyselekcjonowanej grupy pacjentów, dla których zastosowanie ponatynibu jest jedyną opcją wydłużającą życie. Pacjenci otrzymujący w tej chwili chemioterapię albo hydroksymocznik, który jedynie łagodzi objawy, mogliby przyjmować 2 tabletki dziennie, a ich życie wyglądałoby zupełnie inaczej. To tak, jakby jechać furmanką, mając do dyspozycji mercedesa. Mówimy tu o chorych z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną, którzy posiadają mutację T315I. Nie chodzi nam o wszystkich chorych z PBSz czy OBL, a jedynie o niewielką grupę, nie więcej niż 100 osób, które są precyzyjnie molekularnie zdefiniowane – powiedział prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, krajowy konsultant w dziedzinie hematologii.

    W przewlekłej białaczce szpikowej wadliwe białka BCR-ABL odpowiedzialne za wytwarzanie nieprawidłowych białych krwinek w szpiku kostnym hamuje wprowadzenie inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI). U części pacjentów pojawia się jednak lekoodporność, podobnie jak u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (OBL). U 20 proc. chorych na OBL występuje genetyczna mutacja chromosomu Philadelphia. Część pacjentów posiada mutację T315I, która sprawia, że są oporni na leczenie standardowymi lekami.

    – Dla tych osób potrzebujemy leczenia, które zredukuje chorobę do poziomu, który ostatecznie możemy wyleczyć przeszczepieniem komórek krwiotwórczych – tłumaczy Jędrzejczak.

    Dostępne obecnie leki pozwalają poprawić jakość życia, jednak zazwyczaj wystarczają na stosunkowo krótki czas. Fazy ostre choroby sprawiają, że bez odpowiedniego leczenia część chorych w ciągu kilku tygodni umiera. Niedawno został opracowany lek, który zmniejsza zdolność zmutowanych komórek do namnażania i zatrzymuje postęp choroby. Pan-inhibitor kinazy tyrozynowej – ponatynib blokuje aktywne połączenia w komórkach nowotworowych, a w przypadku osób z mutacją T315I – ratuje życie.

     Lek działa w ten sposób, że choroba cofa się z fazy ostrej do przewlekłej, a wtedy można zrobić przeszczep i jest on skuteczny, ale trzeba to zrobić szybko. W Polsce pacjenci zbierają środki na lek, a to sprawia, że umierają, ponieważ zbyt późno dostają ten lek – wskazuje Jacek Gugulski.

    Lek został zarejestrowany w całej Unii Europejskiej, także w Polsce. W naszym kraju ponatynib wciąż nie jest jednak refundowany.

    Jak wskazuje konsultant krajowy w dziedzinie hematologii dotychczas stosowany u chorych hydroksykarbamid spełniał raczej funkcje paliatywne. Ponatynib może zaś nie tylko przedłużyć życie, lecz także umożliwić przygotowanie pacjenta do przeszczepu.

    – Dostęp do tej terapii mógłby pomóc ok. 100 pacjentom w skali roku w Polsce. To jest dla nich najważniejsze, bo dzisiaj nie ma dla nich kolejnych terapii – podkreśla Jacek Gugulski.

    Czytaj także

    Kalendarium

    Więcej ważnych informacji

    Kongres MOVE

    Jedynka Newserii

    Jedynka Newserii

    Infrastruktura

    Sektor ochrony zdrowia odpowiada za większe emisje CO2 niż lotnictwo. Zielone zmiany wymagają drastycznego przyspieszenia

    Sektor ochrony zdrowia ponosi znaczące konsekwencje wynikające z rosnącej liczby ekstremalnych zjawisk klimatycznych, ale też poważnego zanieczyszczenia powietrza, a koszty z tym związane będą rosły. Z drugiej strony sam sektor też się przyczynia do zmian klimatycznych – odpowiada za 4 proc. emisji CO2, czym wyprzedza takie branże jak żegluga czy lotnictwo. O potrzebie przyspieszenia zielonych zmian w ochronie zdrowia coraz więcej się mówi, ale to wymaga konkretnych działań. Temu ma służyć powołana właśnie do życia Zielona Koalicja dla Zdrowia, w której uczestniczy prawie 30 podmiotów i której patronuje m.in. Narodowy Fundusz Zdrowia.

    Ochrona środowiska

    Nowa kadencja samorządów pod znakiem działań energetycznych i klimatycznych. 15 mld euro z UE może przyspieszyć zmiany w tym zakresie

    Do wyborów samorządowych pozostał nieco ponad tydzień. Jak pokazuje nowy raport Fundacji Instytut na rzecz Ekorozwoju, na samorządowców nadchodzącej kadencji będzie czekać wiele wyzwań związanych z energetyką i polityką klimatyczną, które wynikają zarówno z regulacji UE, jak i oczekiwań społecznych. Jednak w praktyce możliwości aktywnego działania samorządów w tym obszarze są tak szerokie, jak umożliwiają im to regulacje prawne. – Tutaj pewnych rozwiązań po prostu nie ma albo są w dość dokuczliwy sposób szczegółowe i stwarzają samorządom duże trudności. Dlatego potrzebna jest interwencja rządu, żeby umożliwić samorządom aktywne działania – ocenia dr Wojciech Szymalski, prezes Fundacji Instytut na rzecz Ekorozwoju.

    Prawo

    Postęp technologiczny rewolucjonizuje pracę specjalistów ds. finansów. Stają się strategicznymi doradcami biznesu

    Częste zmiany regulacyjne i postęp technologiczny wymuszają na specjalistach ds. finansów ciągłe nabywanie nowych kompetencji, doszkalanie i uaktualnianie swojej wiedzy. Ci, którzy potrafią się dostosować do szybkich zmian i wesprzeć swoimi umiejętnościami rozwój biznesu, mogą jednak liczyć na większe możliwości rozwoju kariery. – Finanse operują w świecie, który coraz szybciej się zmienia. To powoduje, że w przyszłości ludzie z obszaru finansów będą musieli poświęcać dużo więcej energii na to, żeby dotrzymać tempa – mówi Kuba Neneman, head of finance.ai, commercial data science manager w Shellu.

    Partner serwisu

    Instytut Monitorowania Mediów

    Szkolenia

    Akademia Newserii

    Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.