Newsy

Opracowane przez Polaków modyfikację mRNA zmieniają medycynę. Pomagają w leczeniu chorób wirusowych i mogą stanowić przełom przy rdzeniowym zaniku mięśni

2019-11-21  |  06:00

Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.

– DNA to olbrzymie cząsteczki, w których zapisana jest informacja o całych naszych organizmach. Natomiast RNA jest to znacznie mniejszy fragment, który jest kopiowany z tej informacji genetycznej zapisanej w DNA. RNA koduje tylko jedno białko, ale ciągle jest to informacja genetyczna, którą my staramy się wykorzystać do celów terapeutycznych – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Jacek Jemielity, profesor w Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, współtwórca spółki ExploRNA.

Terapia RNA jest bardziej ukierunkowana i bardziej wszechstronna niż konwencjonalne metody leczenia. W jej trakcie dostarczana jest specjalnie skonstruowana nić RNA, która oddziałuje na określone funkcje w komórce. Terapia antysensowna niszczy dysfunkcyjne lub szkodliwe białka w komórce. Istnieje już kilka antysensownych terapii RNA, które poprawiają wyniki przeszczepu nerki, leczą hemofilię i obniżają poziom cholesterolu LDL.

Drugim rodzajem terapii RNA, którym zajmują się Polacy, koncentruje się z kolei na zastąpieniu mRNA poprzez wytwarzanie funkcjonalnych, terapeutycznych białek. Przykładem mogą być pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie wytwarzają funkcjonalnego białka CFTR w błonach komórkowych. Kilka firm już opracowało terapie, w tym np. polegającą na wdychaniu cząsteczek ze zdrowym mRNA.

– RNA jest bardzo nietrwałe. Komórka potrzebuje tej informacji przez krótki czas, żeby wytworzyć odpowiednie białko. Natomiast, jeśli chcemy RNA zastosować do celów terapeutycznych, to czas życia takiego RNA jest zbyt krótki, więc musimy utrwalić to RNA i sprawić, aby ono było bardziej konkurencyjne niż RNA, które mamy w komórkach – tłumaczy Jacek Jemielity.

Zainteresowania terapią RNA wynika z możliwości stworzenia lepszych szczepionek. Polscy naukowcy opracowali np. modyfikacje struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Jedna z nich pozwala szybko syntetyzować dowolne mRNA, konieczne do zaprojektowania innowacyjnych terapii, w tym przeciwnowotworowych. Druga modyfikacja pozwala uzyskać cząsteczkę, która hamuje enzym degradujący kap. Jest przy tym znacznie aktywniejsza niż dotychczas opracowane rozwiązania, może być stosowana w walce np. z rdzeniowym zanikiem mięśni.

– Najintensywniej badane są tzw. szczepionki przeciwnowotworowe, czyli szczepionki, które pozwalają na wyleczenie chorób nowotworowych. Dla komórek układu immunologicznego podajemy informację genetyczną o antygenie, który jest charakterystyczny dla nowotworów i tam odbywa się szkolenie elementów układu immunologicznego, aby te komórki rozpoznawały komórki nowotworowe i je niszczyły. Staramy się wykorzystać mRNA do szkolenia układu immunologicznego, aby niszczyć specyficznie nowotwory – wskazuje ekspert.

Naukowcy pracują też nad zastosowaniem białek kodujących RNA z patogenów, takich jak grypa, wścieklizna lub Zika. Po otrzymaniu nowego mRNA komórki przekształcają nici w białko i w ten sposób stymulują układ odpornościowy do wytworzenia odpowiedzi specyficznej dla konkretnego szczepu patogenu.

Istotne są  jednak szczepionki przeciwnowotworowe, bo to właśnie rak – oprócz chorób serca – jest najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.

– Niestety, nie uzyskamy szybko nowej terapii. Pierwsza odpowiedź, czy warto badania kontynuować, otrzymamy w roku 2023, potem przez 3–4 lata będziemy tę technologię testować – ocenia Jacek Jemielity.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Komunikat

Ważne informacje dla dziennikarzy radiowych

Dziennikarze radiowi mają możliwość pobierania oryginalnego klipu dźwiękowego oraz  z lektorem w przypadku materiałów, w których ekspertami są obcokrajowcy.

Zapraszamy do kontaktu media|newseria.pl?subject=Kontakt%20dla%20medi%C3%B3w| style="background-color: rgb(255, 255, 255);"|media|newseria.pl 

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Ważne informacje dla dziennikarzy i mediów

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Muzyka

Marta Wiśniewska: Wróciłam do śpiewania i koncertowania. Tych koncertów nie jest dużo, ale są bardzo fajne

Mandaryna była jedną z gwiazd koncertu The Rewind Tour, który odbył się niedawno na arenie COS Torwar w Warszawie. Piosenkarka ponownie zaśpiewała swoje największe hity oraz znane covery z lat 90. Marta Wiśniewska przyznaje, że przed występem towarzyszyły jej ogromne emocje. Powrót do koncertowania bardzo ją cieszy, ale na razie nie ma w planach nowych utworów czy teledysków.

Media

Cleo: „The Voice Kids” to skarbnica talentów. Dzieci ocenia się najtrudniej

Niebawem na antenie Telewizji Polskiej będzie można oglądać „The Voice Kids 3”. Cleo, która zasiadała na fotelu jurorskim już w poprzedniej edycji programu przyznaje, że jest zaskoczona ilością utalentowanych osób, które przychodzą na przesłuchania. Uważa, że młodzi uczestnicy, podczas trwania talent show zdobywają wiele potrzebnych umiejętnością. Wokalistka obecnie dużo czasu spędza w studiu nagraniowym. W przyszłym roku planuje bowiem wydać dwie nowe płyty.

Teatr

Małgorzata Kozłowska debiutuje w musicalu: mam trudną rolę, taką w duchu wojennym

Aktorka nie ukrywa, że rola w pierwszym, pozaszkolnym projekcie teatralnym wiąże się z dużymi emocjami. Małgorzata Kozłowska wciela się w mroczną postać, która wymaga od niej pokazania się nieco od innej strony niż dotychczas. Jej zdaniem to właśnie jest kwintesencją zawodu, który wybrała. Za każdym razem można być kimś innym, poddawać się spektakularnej metamorfozie i bardziej lub mniej skomplikowanej charakteryzacji.

 

CES Las Vegas 2020

Uroda

Problem łysienia w Polsce dotyczy połowy społeczeństwa. Wypadanie włosów może świadczyć o poważnej chorobie

Schorzenia skóry głowy i problem wypadania włosów to nie tylko efekt nieprawidłowej pielęgnacji czy chwilowego osłabienia organizmu, ale często objaw wielu chorób. Wszelkie niepokojące sygnały powinny więc być skonsultowane z trychologiem, czyli specjalistą od włosów. – Najlepiej jak najwcześniej, bo często pacjenci zgłaszają się do nas zbyt późno – mówi trycholog Anna Mackojć. Podczas pierwszej wizyty przeprowadzany jest szczegółowy wywiad na temat stosowanych kosmetyków, diety, a także stanu naszego zdrowia z uwzględnieniem zaburzeń hormonalnych. Często do rozwiązania problemu potrzeba współpracy trychologa z lekarzem dermatologiem, ginekologiem czy endokrynologiem.