Pacjenci z zaawansowanym szpiczakiem nie mają w Polsce możliwości leczenia. Czekają na refundację nowych terapii

Pacjenci chorzy na zaawansowanego szpiczaka mnogiego – niezawiniony nowotwór krwi – wciąż oczekują na możliwość skorzystania ze skutecznego leczenia. W ciągu ostatnich kilku lat zostało zarejestrowanych na świecie sześć nowych terapii, niestety żadna z nich nie jest w Polsce refundowana. Obecnie w najbardziej zaawansowanym procesie administracyjnym w Ministerstwie Zdrowia znajduje się lek zarejestrowany w 2013 roku. Zarówno hematolodzy, jak i pacjenci z nadzieją oczekują na pozytywne decyzje ministerstwa w najbliższym czasie, dzięki którym zwiększą się możliwości terapeutyczne w leczeniu tego nowotworu.

– Szpiczak przybiera maski. Na początku daje bardzo niespecyficzne objawy – są to dolegliwości bólowe kośćca, które dotyczą większości osób w wieku około 70 lat. Kolejny objaw to zmęczenie, powodowane niedokrwistością. To wprowadza w błąd zarówno pacjenta, jak i lekarza pierwszego kontaktu. Zanim choroba zostanie rozpoznana pacjent może odwiedzić wielu specjalistów: ortopedę, okulistę, nefrologa. Wielu z nich może spotkać chorego na szpiczaka, nawet o tym nie wiedząc. Dopiero kolejne badania diagnostyczne pozwalają wyjaśnić przyczyny tych objawów – mówi agencji Newseria Biznes prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.

Szpiczak plazmocytowy, nazywany też mnogim, jest bardzo rzadkim nowotworem złośliwym krwi. Ryzyko zachorowania na szpiczaka wzrasta wraz z wiekiem, a zdecydowana większość (około 90 proc.) przypadków to pacjenci powyżej 50 roku życia. Jak podaje Fundacja Carita, w Polsce jest obecnie około 10 tys. pacjentów chorych na szpiczaka. Każdego roku diagnozuje się go u ok. 1,5–2 tys. osób, choć – zdaniem lekarzy – ta liczba może być niedoszacowana.

Szpiczaka mnogiego, ze względu na niecharakterystyczne objawy, dość łatwo pomylić z chorobami nerek, infekcjami czy schorzeniami reumatologicznymi. Często wykrywa się go przypadkiem, a ostateczną diagnozę stawia hematolog na podstawie badań szpiku i dodatkowych badań biochemicznych.

– Szpiczak jest skutecznie leczony do pewnego momentu, w którym nie nabiera oporności na leczenie lenalidomidem lub bortezomibem. Od 2013 roku zarejestrowano w Unii Europejskiej sześć nowych leków w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego, głównie dla postaci opornej, nawrotowej. Żaden z tych leków nie jest dostępny dla naszych pacjentów – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Szpiczak jest nieuleczalny, ale przy właściwym leczeniu i łagodzeniu objawów może się stać chorobą przewlekłą, z którą pacjent może się nauczyć funkcjonować. Dzięki nowym lekom w ostatnich latach znacząco wydłużyło się życie chorych na ten nowotwór.

Leczenie szpiczaka polega na zmienianiu schematów terapii. Terapia w pierwszej i drugiej linii, którą stosuje się w Polsce, odpowiada standardom europejskim. Jednak leczenie w trzeciej linii oraz dalszych – po kolejnych nawrotach choroby – wymaga leków, które są zarejestrowane w innych krajach europejskich, ale wciąż są niedostępne dla polskich pacjentów.

– Pierwszą linię terapii mamy na poziomie europejskim – ona mogłaby być lepsza, ale jesteśmy zasadniczo zadowoleni z dostępu do leków. Podobnie w linii drugiej, tam również mamy dostęp do leków, które nazywają się lenalidomid i bortezomib, jest to satysfakcjonująca terapia dla naszych pacjentów. Natomiast problemy pojawiają się w dalszych liniach leczenia – mówi dr Dominik Dytfeld, hematolog z Kliniki Hematologii w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

– Każdy z pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego będzie miał nawrót. W zasadzie większość tych nawrotów kończy się opornością na leczenie dwoma dostępnymi w tej chwili lekami – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos. – Trwają rozmowy z Ministerstwem Zdrowia odnośnie do dwóch kolejnych leków. Jeden z nich to nowy inhibitor proteasomu, a drugi to najnowszej generacji lek immunomodulujący pomalidomid. Jeżeli te rozmowy zakończą się sukcesem, to rzeczywiście bardzo wsparłoby to nasze możliwości terapeutyczne i stanowiło ważne narzędzie w walce z chorobą nowotworową.

Nowe leki zarejestrowane w leczeniu szpiczaka plazmocytowego są mniej toksyczne, mogą znacznie wydłużyć życie pacjentów i poprawić jego jakość. Najdłużej, od przeszło czterech lat, na refundację czeka pomalidomid. To lek podawany w formie doustnej, dzięki czemu chorzy mogą przyjmować go sami, w domu i prowadzić w miarę normalne życie codzienne, bez wielodniowych pobytów w szpitalu.

– Jako lekarz chciałbym mieć dostęp do wszystkich leków, mieć je na półce i wybierać tę chemioterapię, która jest optymalna. Mam nadzieję, że kiedyś będziemy mieć takie możliwości – mówi dr Dominik Dytfeld.

Materiał powstał w ramach kampanii „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o.